Il vaccino non riesce a prevenire la progressione del diabete tipo 1 nei pazienti di nuova diagnosi

La sperimentazione di un vaccino per prevenire la progressione del diabete di tipo 1 non ha avuto successo. Lo studio è stato presentato all’ADA2011 da Jay S. Skyler (Diabetes Research Institute, University of Miami Miller School of Medicine, FL, USA), e colleghi.

Sarebbe necessario disporre di un vaccino per proteggere le beta-cellule dall’attacco autoimmunitario, senza incidere negativamente sul resto delle funzioni del sistema immunitario, abbassandone le capacità di risposta. Precedenti ricerche hanno suggerito che l’acido glutammico decarbossilasi (GAD) è un antigene bersaglio nel diabete tipo 1.

In questo studio gli autori hanno valutato se diverse iniezioni di 20 mcg di GAD, formulato con l’allume adiuvante (GAD-allume), avrebbero preservato la produzione di insulina nei pazienti con diabete di tipo 1, trattati entro 3 mesi dalla diagnosi. L’effetto del vaccino è stato misurato mediante la produzione del C-peptide, che indica il livello di funzione beta-cellulare.

Un totale di 145 pazienti in età compresa tra 3 e 45 anni a cui era stato diagnosticato il diabete di tipo 1 da meno di 100 giorni, sono stati arruolati in 15 diverse località negli USA e in Canada, e assegnati in modo casuale a ricevere uno dei seguenti trattamenti: tre iniezioni di 20 mcg di GAD -allume, due iniezioni di GAD-allume e uno di allume, o 3 iniezioni di allume (come gruppo di controllo). I ricercatori hanno scoperto che i pazienti in tutti e 3 i gruppi avevano analoga flessione della funzione beta-cellulare (simili livelli di C-peptide) e una progressione simile del loro diabete di tipo 1.

Gli autori hanno sottolineato: “Anche se il vaccino GAD è stato inefficace nell’insorgenza recente del diabete, potrebbe essere utile per la prevenzione del diabete tipo 1 se dato in precedenza nel corso della malattia, oppure potrebbe essere il componente di un protocollo di terapia di combinazione nel trattamento precoce del diabete di tipo 1. Resta chiaro, tuttavia, che il vaccino GAD non può ancora essere usato nel diabete tipo 1 nella pratica clinica”. E hanno chiesto ulteriori ricerche per verificare se dare o non dare il vaccino precocemente, oppure se renderlo parte di una terapia associata se questo è stato efficace.

Lo studio è stato pubblicato online su Lancet, e in un editoriale di commento Chantal Mathieu e Pieter Gillard (University Hospital Leuven, Catholic University of Leuven, Leuven, Belgio), scrivono: “La maggior parte degli esperti concordano sul fatto che le terapie di combinazione saranno la soluzione, con combinazioni di farmaci di modulazione immunitaria (forse anche anti-CD3) a dosi più basse e con un approccio antigene mirato; perché non GAD?”.

E concludono: “I ricercatori non devono abbandonare la speranza di prevenire o curare il diabete di tipo 1. La possibilità per fare le prove esiste, così come le idee e le motivazioni. Ciò che serve è il continuo interesse di enti, aziende farmaceutiche e della comunità scientifica, nel tentativo di battere questa malattia”.

Bibliografia di riferimento
Diane K Wherrett, Brian Bundy, Dorothy J Becker, Linda A DiMeglio, Stephen E Gitelman, Robin Goland, Peter A Gottlieb, Carla J Greenbaum, Kevan C Herold, Jennifer B Marks, Roshanak Monzavi, Antoinette Moran, Tihamer Orban, Jerry P Palmer, Philip Raskin, Henry Rodriguez, Desmond Schatz, Darrell M Wilson, Jeffrey P Krischer, Jay S Skyler
Antigen-based therapy with glutamic acid decarboxylase (GAD) vaccine in patients with recent-onset type 1 diabetes: a randomised double-blind trial. The Lancet. Early Online Publication, 27 June 2011

Comment: Arresting type 1 diabetes after diagnosis: GAD is not enough. Chantal Mathieu, Pieter Gillard. The Lancet.