LMMC
Trattamento con azacitidina della LMMC: risultati preliminari su 26 soggetti
Patrasso (Grecia), 8 maggio 2009 – La terapia della leucemia mielomonocitica cronica (LMMC) ha fornito fino a ora, risultati deludenti. Nessun farmaco ha dimostrato una reale efficacia per questa condizione. Un dato interessante emerso al Simposio di Patrasso è stato pertanto quello derivante dai risultati di uno studio condotto dal Dott. W. Wolfromm e coll., del Gruppo Francofono per le Mielodisplasie (GFM) (1).
L’azacitidina, ha riportato i ricercatori, ha “dimostrato di associarsi a un vantaggio di sopravvivenza nelle sindromi mielodisplastiche ad alto rischio” (2), ma i dati riferibili a soggetti affetti da LMMC erano limitati a pochi casi. Dal settembre 2004 al marzo 2009, l’AFSSAPS (Agenzia Francese per la Salute) ha avviato un programma per valutare l’efficacia della terapia con azacitidina nelle sindromi mielodisplastiche (MDS) a rischio elevato e nella leucemia mieloide acuta (LMA) a basso rischio. Gli autori dello studio hanno valutato i risultati relativi a 26 soggetti affetti da una delle due condizioni, trattati con almeno un ciclo di azacitidina. Lo schema di trattamento prevedeva la somministrazione di 75 mg/mq/die del farmaco per 7 giorni, su cicli di 28. La risposta relativa alle MDS è stata valutata sulla base dei criteri IWG 2006, e quella per le LMA sulla base dei criteri IWG-AML 2003.
La mediana d’età dei pazienti era di 66 anni (M=73%); erano affetti da LMMC-1, LMMC-2 e LMA conseguente a LMMC rispettivamente il 27, 42 e 31% dei soggetti valutati, con una mediana dei livelli di emoglobina di 9,5 g/dl, e di blasti midollari del 14%. Nella popolazione indagata, che aveva una mediana d’intervallo dalla diagnosi di 1,6 anni ed era stata trattata con una mediana di 4 cicli di trattamento, il tasso di risposta complessiva è stato del 30,8% (Tabella 1). La mediana della sopravvivenza complessiva è stata di 479 giorni, risultando significativamente più elevata nei pazienti che avevano risposto al trattamento. Gli autori sottolineano come, in 5 dei 7 soggetti che hanno mostrato una risposta (tra le quali: 3 remissioni complete, 3 remissioni midollari e 1 miglioramento ematologico), la sopravvivenza complessiva sia risultata superiore a 1 anno. Solo 1 soggetto affetto da LMA ha mostrato una risposta (remissione midollare della durata di 13 mesi). Tra i fattori predittivi significativamente associati a una risposta positiva alla terapia, gli autori hanno riscontrato il sesso maschile (p=0,3) e livelli di emoglobina >10 g/dl (p=0,4) (Tabella 2). Alla valutazione di follow-up, 3 dei pazienti responder avevano recidivato a distanza di un intervallo compreso tra 13 e 19 mesi, mentre gli altri risultavano ancora liberi da malattia. L’azacitidina sembra quindi mostrare efficacia anche nella LMMC in stadio avanzato.
Riferimenti bibliografici:
1) Leukemia Research 2009; 33(S1): S130
2) Lancet Oncol. 2009;10(3):223-232
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