ACR 2004 - 20 ottobre, Art. 5

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68° Congresso dell’American College of Rheumatology
San Antonio-Texas, 16-21 ottobre 2004

20 ottobre

SCLERODERMIA
Blocco dei fattori di crescita, prima tappa all’ACR

Prima valutazione clinica per un anti-TGFß1, fattibilità e tollerabilità all’appuntamento

Neutralizzare l’iperattività del TGFß1, principale fattore di crescita implicato nella patogenesi della sclerodermia, rappresenta un target terapeutico logico. Un anticorpo umano ricombinante IgG4 diretto contro il TGFß1, il CAT-192, è stato dunque valutato contro placebo in un gruppo di 45 pazienti affetti da sclerodermia in stadio precoce, nell’ambito di uno studio multicentrico di fase I/II.

I pazienti sono stati randomizzati in 4 gruppi e sono stati trattati con CAT-192 (a tre dosaggi diversi), o con placebo. Il trattamento è stato somministrato il primo giorno dello studio, poi a distanza di 6, 12 e 18 settimane.

L’obiettivo di questo studio di fattibilità è stato raggiunto, e nessun evento grave comparso durante il follow-up può essere imputato al trattamento. Anche se questo studio non ha la potenza necessaria per dimostrare l’efficacia di questo trattamento sull’evoluzione della malattia, rappresenta tuttavia la base di un programma più ampio di valutazione multicentrica, pur non essendo possibile oggi prevedere il potenziale reale di questa nuova strategia terapeutica.

Marianna Menaggio

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